ყოფილი ჯანდაცვის მინისტრი, სანდრო ურუშაძე დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიით დაავადებული ბავშვების მშობლების პროტესტს სოციალურ ქსელში გამოეხმაურა. მისი განცხადებით, ამ მძიმე გენეტიკური დაავადების მქონე პაციენტებისთვის წამლის დაფინანსება ქვეყნის ბიუჯეტისთვის სავსებით რეალურია და ეს მხოლოდ პოლიტიკურ ნებაზეა დამოკიდებული.

ურუშაძის განმარტებით, საერთაშორისო სტატისტიკისა და ადგილობრივი რეესტრების (მათ შორის "ფონდი დიუშენის") მონაცემებით, საქართველოში ამ დიაგნოზით დაახლოებით 60-დან 80-მდე პაციენტი ცხოვრობს.

"ძნელია გულგრილი დარჩე იმ ოჯახების და ბავშვების მიმართ, რომლებიც დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მკურნალობისთვის წამლის დაფინანსებას ითხოვენ.

რა პასუხი უნდა ჰქონდეს ჯანდაცვის სამინისტროს? ჩემი აზრით, ამ ბავშვების მკურნალობის დაფინანსება საქართველოსთვის არა ფინანსური, არამედ პრიორიტეტების საკითხია. ბიუჯეტის 1%-ზე მცირედით მეტი დანახარჯით სახელმწიფოს შეუძლია ათეულობით ბავშვს სიცოცხლე შეუნარჩუნოს და აარიდოს ისინი მძიმე ინვალიდიზაციას. ამის თქმის საფუძველს მაძლევს ის ინფორმაცია, რაც ჩემთვის არის ხელმისაწვდომი და თქვენც გაგიზიარებთ.

დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია (DMD) არის მძიმე გენეტიკური დაავადება, რომელიც იწვევს კუნთების პროგრესულ განლევას. დაავადება ძირითადად ბიჭებში ვლინდება. ცილა "დისტროფინის" ნაკლებობის გამო, კუნთები თანდათან კარგავს ფუნქციას, რაც საბოლოოდ იწვევს გადაადგილების უნარის დაკარგვას და სუნთქვისა თუ გულის უკმარისობას.

საქართველოში ამ დიაგნოზით დაახლოებით 60-80 პირი ცხოვრობს.

გათვლები იმის შესახებ, რომ წამალი დაახლოებით 60 დან 80 პაციენტს ჭირდება ეყრდნობა სამ ძირითად წყაროს:

1. პრევალენტობის (გავრცელების)საერთაშორისო სტატისტიკა. დიუშენის სინდრომი იშვიათი დაავადებაა, თუმცა მისი გავრცელების სიხშირე მსოფლიოში საკმაოდ სტაბილურია. სტატისტიკურად, ეს დაავადება გვხვდება ყოველ 3,500 – 5,000 ცოცხლად დაბადებულ ბიჭში ერთხელ.

საქართველოში ბოლო წლებში ბიჭების შობადობის საშუალო მაჩვენებელი წელიწადში დაახლოებით 20,000-ია. თუ ავიღებთ ამ გავრცელების კოეფიციენტს და გადავამრავლებთ პოტენციური პაციენტების ასაკობრივ ჯგუფზე (0-დან 20 წლამდე), მათემატიკურად საქართველოში დიდი ალბათობით 60-დან 80-მდე პაციენტი უნდა ფიქსირდებოდეს.

2. საქართველოში მოქმედებს პაციენტთა ორგანიზაცია ("ფონდი დიუშენი"), რომლებიც აწარმოებს შიდა რეესტრს. ამ ორგანიზაციებში გაერთიანებული არიან მშობლები, რომელთა შვილებსაც უკვე აქვთ დადასტურებული გენეტიკური დიაგნოზი. ამ დროისთვის, მათ ბაზებში რეგისტრირებული პაციენტების რაოდენობა სწორედ ამ დიაპაზონშია (დაახლოებით 60-მდე აქტიური პირი, პლუს ის პაციენტები, რომლებიც შესაძლოა ჯერ არ არიან გაწევრიანებულები ორგანიზაციაში).3. საქართველოს ოკუპირებული ტერიტორიებიდან დევნილთა, შრომის, ჯანმრთელობისა და სოციალური დაცვის სამინისტრო ფლობს მონაცემებს იმ პაციენტების შესახებ, რომლებიც სარგებლობენ იშვიათი დაავადებების მართვის სახელმწიფო პროგრამით. პაციენტების ნაწილი ჩართულია სარეაბილიტაციო თუ დამხმარე სახელმწიფო ქვეპროგრამებში. ეს მონაცემები მიუთითებს პაციენტთა ამ რაოდენობაზე.

რატომ არის ეს ციფრი მნიშვნელოვანი? ამ რაოდენობის ცოდნა სახელმწიფოს აძლევს საშუალებას, დაგეგმოს ბიუჯეტი. 80 პაციენტი არის ის "ზედა ზღვარი", რომლის მიხედვითაც ხდება მაქსიმალური ხარჯის გათვლა, რათა არცერთი ბავშვი არ დარჩეს მკურნალობის გარეშე (ამ კითხვაზე ზუსტი პასუხისთვის სამინისტროს უნდა ჰქონდეს ამ პაციენტების ერთიანი ელექტრონული რეესტრი)", — დაწერა ექსმინისტრმა.

ყოფილი მინისტრი ყურადღებას ამახვილებს საერთაშორისო მარეგულირებლების (FDA და EMA) მიერ ბოლო პერიოდში დამტკიცებულ პრეპარატებზე, რომლებიც მკურნალობის ახალ შესაძლებლობებს აჩენს. ურუშაძის თქმით, ევროპული ქვეყნების ნაწილი (იტალია, ესპანეთი, გერმანია, ავსტრია) უკვე აფინანსებს ამ მედიკამენტებს ან იმყოფება განხილვის დასკვნით ეტაპზე.

სანდრო ურუშაძე დეტალურ საბიუჯეტო გათვლებსაც აქვეყნებს. მისი თქმით, 80 პაციენტის მკურნალობა წელიწადში დაახლოებით 30-35 მილიონ ლარს შეადგენს, რაც ითვალისწინებს მწარმოებლების მიერ საქართველოსთვის დაწესებულ შესაძლო 35-40%-იან ფასდაკლებას.

ყოფილ მინისტრს მიაჩნია, რომ ხარჯების ოპტიმიზაციისთვის სახელმწიფომ უნდა გამოიყენოს: რეგიონული შესყიდვები და "შედეგზე ორიენტირებული გადახდა".

"2. რაც შეეხება მკურნალობას. აშშ-ის (FDA) და ევროპის (EMA) მარეგულირებლებმა ბოლო პერიოდში რამდენიმე რევოლუციური გადაწყვეტილება მიიღეს:

• გივინოსტატი (Givinostat (Duvyzat): ახალი პრეპარატია, რომელიც აშშ-მა ის სურსათისა და წამლების სააგენტომ (FDA) 2024 წლის მარტში დაამტკიცა, ხოლო ევროპის წამლის სააგენტომ ავტორიზაცია 2025 წლის ივნისში გასცა. ეს არის პირველი არასტეროიდული პრეპარატი, რომელიც მიემართება ყველა ტიპის მუტაციის მქონე პაციენტს 6 წლის ასაკიდან.

• ვამოროლონი (Vamorolone (Agamree): აშშ-მა 2023 წლის ოქტომბერში, ხოლო ევროპამ იმავე წლის ბოლოს დაამტკიცა. ეს არის სტეროიდების უახლესი ალტერნატივა, რომელიც მაქსიმალურად ამცირებს ისეთ მძიმე გვერდით მოვლენებს, როგორიცაა ზრდის შეფერხება და ძვლების დასუსტება.

• ელევიდისი (Elevidys (გენური თერაპია): აშშ-ში 2023-2024 წლებში მიიღო დასტური. ეს არის ერთჯერადი ინექცია, რომელიც ორგანიზმს აწვდის გენს კუნთების ფუნქციონირების შესანარჩუნებლად (ფინანსდება მხოლოდ აშშ ში).

3. როგორ აფინანსებს ევროპა მკურნალობას? ევროპული ქვეყნებიდან გივინოსტატით მკურნალობის დაფინანსების გადაწყვეტილება უკვე მიიღეს იტალიამ, ესპანეთმა და შოტლანდიამ, განხილვის პროცესშია დიდ ბრიტანეთში, ირლანდიაში, გერმანიაში. მაგ. პოლონეთი გივინოსტატის ცენტრალური და აღმოსავლეთ ევროპის დისტრიბუციის შეთანხმების ნაწილია, ისევე როგორც რუმინეთი ჩეხეთის რესპუბლიკა უნგრეთი ბულგარეთი სლოვაკეთი, ბალტიის ქვეყნები, ხორვატია, სლოვენია. ეს შეთანხმება საფუძველია სამომავლო ხელმისაწვდომობის და გამოცხადებულზე დაბალი ფასის შესყიდვისას, მაგრამ ჯერ არ ნიშნავს დაფინანსებას. რაც შეეხება ვამოროლონს, უმეტეს ქვეყანაში ან უკვე ფინანსდება (გერმანია, ავსტრია, დიდი ბრიტანეთი), ან განხილვის ბოლო ეტაპზეა. ბევრ ქვეყანაში საყოველთაო დაფინანსებამდე იყენებენ ინდივიდუალური/კონკრეტული პაციენტისთვის დაფინანსების მოდელსაც. საყურადღებოა, რომ ევროპის ქვეყნები იყენებენ სხვადასხვა სტრატეგიას, რათა მედიკამენტები ხელმისაწვდომი გახადონ. მაგალითად, იტალია მსოფლიოში ცნობილია "შედეგზე ორიენტირებული გადახდის" მოდელით — სახელმწიფო მწარმოებელს უხდის მხოლოდ იმ შემთხვევაში, თუ კონკრეტულ პაციენტზე წამალი ეფექტურად მუშაობს.

4. საბიუჯეტო გათვლები საქართველოსთვის: საქართველოში 80 პაციენტის მკურნალობა წელიწადში დაახლოებით 30-35 მილიონ ლარს შეადგენს. ეს ციფრი არ არის მხოლოდ თეორიული დაშვება, ზუსტი გათვლა უნდა ითვალისწინებდეს პაციენტთა საშუალო წონასა და დოზირებას (დაახლოებით 75-80 ფლაკონი წელიწადში ერთ პაციენტზე). თუმცა, მნიშვნელოვანია, რომ სახელმწიფო, როგორც წესი, არ იხდის წამლის გაცხადებულ" ფასს და გათვლაში რეალურია ფასდაკლების გათვალისწინებაც (დაახლოებით 35-40%), რომელსაც მწარმოებლები საქართველოს მსგავსი ქვეყნებისთვის აწესებენ. ამ გათვლებით, ერთი პაციენტის წლიური ხარჯი საშუალოდ 420,000 ლარამდე ჩამოდის, რაც 80 პაციენტის შემთხვევაში 33.6 მილიონ ლარს უტოლდება. (ამ ციფრების დაზუსტება სამინისტროსა და ამ დარგის სპეციალისტების თანამშრომლობით უნდა მოხდეს).

გავლენა ბიუჯეტზე: სამედიცინო პროგრამების ბიუჯეტში (2.22 მლრდ): ეს თანხა ბიუჯეტის მხოლოდ 1.58%-ს შეადგენს. ქვეყნის მთლიან ხარჯებთან მიმართებით: წილი 0.11%-მდეა. ჯანდაცვის სამედიცინო ბიუჯეტი 2026 წელს 200 მილიონით გაიზარდა. ამ ნამატის მხოლოდ 17.5% საკმარისია ყველა დიუშენის პაციენტის სრული მკურნალობისთვის. ეს ხარჯი შესაძლოა კიდევ უფრო შემცირდება თუ შევძლებთ რეგიონული შესყიდვების მიღწევას. მეზობელ ქვეყნებთან გაერთიანება და ერთიანი მოცულობით შესყიდვა მწარმოებელს აიძულებს ფასის კიდევ უფრო კლებას. ასევე, "შედეგზე ორიენტირებული გადახდის" დანერგვა დააზღვევს სახელმწიფოს არაეფექტური ხარჯვისგან.

ამას ყველაფერს ჭირდება თანამშრომლობა, საზოგადოების ინფორმირება და რაც მთავარია იმ ოჯახების პატივისცემა და მხარდაჭერა ვისთვისაც ამ პრობლემის მოგვარება სასიცოცხლოდ აუცილებელია", — დაწერა სანდრო ურუშაძემ.

შეგახსენებთ, გუშინ დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიით დაავადებული ბავშვების მშობლება მთავრობის კანცელარიასთან ღამე გაათენეს. ისინი სახელმწიფოსგან მედიკამენტებით უზრუნველყოფას ითხოვენ.

მანამდე, მათ ყოველ ორშაბათს 17:00 საათზე მთავრობის კანცელარიასთან საპროტესტო აქციები დააანონსეს.