გასულ კვირას ექსპერიმენტალური გენური თერაპიის კლინიკური გამოცდების დროს მეოთხე მოხალისე პაციენტი მოკვდა — ეს ყველაფერი გვახსენებს, რომ გენური ინჟინერიის სიკეთების გარდა არსებობს რისკებიც.

BioPharma Dive-ის ინფორმაციით, პაციენტი პატარა ბიჭი იყო, რომელსაც Astellas Pharma-ს მიერ დამზადებული მედიკამენტით, ASPIRO-თი მკურნალობდნენ, რის შემდეგაც ბიჭს ღვიძლის ანომალია განუვითარდა. სამწუხაროდ, ეს იყო მეოთხე შემთხვევა, როდესაც იქს ქრომოსომასთან შეჭიდული მიოტუბულარული მიოპათიის (ანუ კუნთოვან უჯრედებში არსებული ერთ-ერთი სტრუქტურული კომპონენტის დეფექტით განპირობებული კუნთოვანი დაავადება) გენური თერაპიით მკურნალობის შესწავლის დროს პაციენტი დაიღუპა.

სამი ადამიანის სიკვდილის შემდეგ, რომლებიც შარშან დაიღუპნენ, კვლევები შეწყდა, მაგრამ ამერიკის სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციამ კვლევების გაგრძელების უფლება 2020 წლის დეკემბერში ისევ გასცვა. თუმცა, 2021 წლის სექტემბერში, მას შემდეგ რაც ბიჭს ღვიძლის ფუნქციების მოშლის სიმპტომები გაუჩნდა, კვლევები ისევ შეწყდა.

BioPharma Dive გვატყობინებს, რომ წინა სამ დაღუპულ პაციენტსაც აღენიშენობდა ღვიძლის დისფუნქცია და ანომალიური განვითარება, თუმცა ისინი პრეპარატის უფრო დიდ დოზას იღებდნენ. საბოლოოდ ამ ყველაფერმა ყველა პაციენტში ღვიძლის უკმარისობამდე მიგვიყვანა. ორი მათგანი სეფსისით მოკვდა, ერთი კი კუჭ-ნაწლავის სისხლდენით.

"ჩვენ გამოვიკლევთ და განვიხილავთ ყველანაირ შეგროვებულ ინფორმაციას დამოუკიდებელ კომიტეტთან ერთად. ამაში ჩვენ ექსპერტთა კომისია და ASPIRO-ს მკლევრებიც დაგვეხმარებიან" — განაცხადა ნათან ბაჩტელმა, გენური თერაპიების უფროსმა.

მან ასევე აღნიშნა, რომ Astellas-ს მკვლევრები კვლავ განაგრძობენ პრეპარატზე მუშაობას და მის დახვეწას.

ეს სიკვდილები არის კარგი გაკვეთილი, რათა მუდამ გვახსოვდეს თუ რა საფრთხე შეიძლება ახლდეს თან ექსპერიმენტალურ პრეპარატებს, ამიტომ მეცნიერებსაც მეტი სიფრთხილე მართებთ სანამ მათ გამოცდას ადამიანებზე დაიწყებენ.

თუ სტატიაში განხილული თემა და ზოგადად: მეცნიერებისა და ტექნოლოგიების სფერო შენთვის საინტერესოა, შემოგვიერთდი ჯგუფში – შემდეგი ჯგუფი.