ბებიაჩემს ალცჰაიმერის დაავადება ჰქონდა დიაგნოსტირებული. როგორც ყველა ოჯახს სჩვევია ასეთ დროს, ჩვენც ყველაზე უსაფუძვლოდ ოპტიმისტურ ვარიანტს ჩავეჭიდეთ — ეს ნამდვილად გამონაკლისი შემთხვევა იქნება და დემენციის კლინიკური სიმპტომები სწრაფად არ გამოვლინდება. სამწუხაროდ, ეს ასე არ მოხდა.

ბებიას გარდაცვალების შემდეგ ალცჰაიმერის შესახებ სიახლეებსა და სამეცნიერო კვლევებს რეგულარულად ვეცნობი. თითქოს ჩემი ვალი აქვს ამ დაავადებას და მეც რეგულარულად ვადევნებ მას თვალს, ვუცდი როდის "წაიბორძიკებს". ბავშვობისგან განსხვავებით, ამჯერად საფუძვლიანი ოპტიმიზმით ველოდები, რომ ერთ დღესაც ამ საშინელ დაავადებაზე გარდამტეხი გამარჯვების მომსწრე გავხდები.

BBC-ზე გამოქვეყნებული სტატიის თარგმნა წაკითხვისთანავე გადავწყვიტე. მასალა იმედისმომცემად გამოიყურებოდა: ამერიკულმა ფარმაკოლოგიურმა კომპანიამ Biogen ალცჰაიმერის შემანელებელი პირველი მედიკამენტი შექმნა და იგი უკვე ბაზარზე შემოსასვლელად ემზადება. მედიკამენტის კვლევის სპონსორს ამ სფეროში გამოცდილება ნამდვილად გააჩნდა და პრეს-რელიზის მოპასუხე კომენტარების ავტორებიც პრესტიჟული სამეცნიერო ასოციაციების წარმომადგენლები გახლდნენ.

"ზედმეტად კარგია იმისთვის, რომ სიმართლე იყოს" — სამეცნიერო სივრცეში მუშაობის ერთ-ერთი ყველაზე მნიშვნელოვანი პრინციპია. ამიტომაც იყო, რომ სამსახურიდან სახლში დაბრუნებულმა ეს დაეჭვების განცდა ვერაფრით მოვიშორე: იქნებ ჩემს ღრმა ბავშვობაში დატოვებული და დავიწყებული მოვლენები მეორდება? იქნებ ახლაც უსაფუძვლო ოპტიმიზმით ვუყურებ ამ განცხადებას?

ფარმაკოლოგიური კომპანია Biogen ბაზარზე ახალი მოთამაშე არ არის. ისინი აქამდეც მუშაობდნენ ალცჰაიმერის სამკურნალო პრეპარატზე და შესაბამისი კლინიკური კვლევებიც ჩაატარეს. მათ მიერ შექმნილ მედიკამენტს ადუკანუმაბი ჰქვია.

რა არის ადუკანუმაბი?

ალცჰაიმერის სიმპტომების კლინიკურ გამოვლინებამდე პათოლოგიური პროცესი გაცილებით ადრე იწყება და ამაში მნიშვნელოვან როლს ამილოიდები თამაშობენ. ისინი ნერვული სისტემის ცილებს წარმოადგენენ, რომლებიც უფრო დიდი ცილების დაშლის შედეგად ყალიბდებიან და მათი ზუსტი ფუნქცია ჯერ-ჯერობით ბოლომდე შესწავლილი არ არის. ამილოიდისთვის დამახასიათებელია მცირე ზომის კლასტერებად (გროვებად) შეკვრა და საბოლოოდ ამილოიდურ ფოლაქად ჩამოყალიბება. ამგვარი ფორმით ისინი უკავშირდებიან ნერვული ქსოვილის რეცეპტორებს და ერთვებიან უჯრედშორისი ნივთიერებათა ცვლის პროცესში. საბოლოოდ ეს ყოველივე ნერვულ უჯრედებს შორის კავშირს არღვევს. ადუკანუმაბის ძირითადი სამიზნე სწორედ ამილოიდები არის.

ადუკანუმაბი მონოკლონური ანტისხეულია. ამ ძვირადღირებულ პრეპარატს ლაბორატორიის პირობებში ამზადებენ და იგი შექმნილია ისე, რომ ალცჰაიმერის გამომწვევ ამილოიდურ ფოლაქებს დაუკავშირდეს და ისინი დაშალოს. დაავადების ადრეულ ეტაპზე პრეპარატი ასეთი გზით ანელებს ალცჰაიმერის შემდგომ განვითარებას.

რა შედეგით დასრულდა კვლევები?

Biogen-მა პრეპარატზე 2 კვლევა ჩაატარა. თითოეულ მათგანში 1 600 ადამიანი იღებდა მონაწილეობას. მედიკამენტის ინტრავენური ინექცია თვეში ერთხელ კეთდებოდა და მკვლევარები იმედოვნებდნენ, რომ ეს დაავადების განვითარებას შეანელებდა.

პირველ კვლევას Emerge (აღმოცენება) უწოდეს. თავდაპირველად პაციენტებს ადუკანუმაბის მცირე დოზა ეძლეოდათ, რაც კვლევის მიმდინარეობის შუაში შეიცვალა და პაციენტთა ნაწილს მედიკამენტის გაზრდილი დოზით გაუგრძელდა მკურნალობა. 3 თვიანი კვლევის დასრულების შემდგომ აღმოჩნდა, რომ მაღალი დოზის ჯგუფში მყოფ პაციენტებს პლაცებო ჯგუფთან შედარებით კლინიკური სიმპტომების გამოვლენაში 23%-იანი კლება ჰქონდათ, ხოლო დაბალი დოზის ჯგუფში იგივე მაჩვენებელი მხოლოდ 11% იყო.

განსხვავებული შედეგები დაფიქსირდა მეორე, იდენტურ კვლევაში, რომელსაც Engage (გაშვება) უწოდეს. აქ მაღალი დოზის ჯგუფში მყოფ პაციენტთა მხოლოდ 2%-ში გამოვლინდა მოსალოდნელი შედეგი. არსებული განსხვავება იმის ნიშანი აღმოჩნდა კომპანიისათვის, რომ მედიკამენტი არაეფექტური გახლდათ. შესაბამისად, Biogen-მა 2019 წლის მარტში განაცხადა, რომ ადუკანუმაბის კვლევას წყვეტდა. კვლევის შედეგები რომელიმე სამეცნიერო ჟურნალში არ გამოქვეყნებულა და შესაბამის ინფორმაციაზე წვდომა ამჟამად შეუძლებელია.

რა გავლენა იქონია კვლევების შეწყვეტამ?

2017 წლიდან ამერიკული კომპანია Biogen ადუკანუმაბზე იაპონურ ფარმაკოლოგიურ ფირმასთან Eisai ერთად მუშაობდა. მარტის თვეში კვლევების შეწყვეტის შესახებ გაკეთებული განცხადების შემდეგ ბირჟაზე ორივე კომპანიის აქციები გააუფასურა და ჯამში მიღებულმა ზარალმა 18 მილიარდი დოლარი შეადგინა.

კომპანიამ თავისი გადაწყვეტილებით მნიშვნელოვანი დარტყმა მიაყენა ასევე ზოგადად ალცჰაიმერის კვლევას, რადგანაც ეჭვქვეშ დადგა დაავადების განვითარებაში ცილა ამილოდის მნიშვნელობა, რაზეც ამ დარგის სხვა მკვლევარები წლების განმავლობაში მუშაობდნენ. ალცჰაიმერის მკვლევარები, ჟურნალისტები და სამეცნიერო საზოგადოების წარმომადგენლები მოითხოვდნენ, რომ დაავადების ამილოიდური წარმომავლობის კონცეფციაზე დაფუძნებული კვლევები უნდა შეჩერებულიყო. ამგვარი განცხადებების შემდეგ ზოგიერთმა ფარმა-კომპანიამ თავისი კვლევების გადააზრება სერიოზულად დაიწყო.

ეს ჭეშმარიტად არასწორი სამეცნიერო მიდგომაა. მიუხედავად იმისა, რომ ამილოიდი ალცჰაიმერის იდეალურ საზომად არ გამოდგება, არსებულ ფაქტობრივ მტკიცებულებას ვერაფერს მოვუხერხებთ — იგი ნამდვილად რაღაც როლს თამაშობს დემენციის განვითარებაში. ბოლო 35 წლის მანძილზე, ამ მოსაზრების სასარგებლოდ მეტყველი ნეიროპათოლოგიური, ბიოქიმიური და გენეტიკური მტკიცებულებები მრავლად დაგროვდა.

2019 წლის 2 აპრილს ამერიკის სამედიცინო ასოციაციის ჟურნალში გამოქვეყნდა ამილოიდური ფოლაქების PET-სკანირებით ვიზუალიზაციის პირველი შედეგები. კვლევაში 11 409 ადამიანი მონაწილეობდა. მათ ნაწილს მსუბუქი კოგნიტური დარღვევა აღენიშნებოდა, ნაწილს კი დემენცია ჰქონდა დიაგნოსტირებული. სკანირებამ გამოავლინა, რომ მსუბუქი კოგნიტური დარღვევის მქონე პაციენტთა 55%-ს ამილოიდური ფოლაქები აღენიშნებოდათ, ხოლო დემენციის მქონე პაციენტთა შემთხვევაში ეს მაჩვენებელი 70% იყო. წარმოდგენილი მტკიცებულება საკმარისი იყო იმისთვის, ალცჰაიმერის ადრეულ დიაგნოსტიკაში PET-სკანირების მნიშვნელობაზე დისკუსია დაწყებულიყო.

დარგის სპეციალისტთა ნაწილი Biogen-ს ურჩევდა, რომ კვლევის მონაცემები ხელახლა გაენალიზებინა და დიზაინში არსებული ხარვეზები გამოესწორებინა — სრულყოფილად წარმოედგინა ინფორმაცია მაღალი დოზის ჯგუფში მყოფ პაციენტებზე. ფარმაკოლოგიურმა კომპანიამ რეკომენდაცია გაითვალისწინა, ოღონდ თავისებურად.

რა გვაჩვენა კვლევის შედეგების ახლებურმა ანალიზმა?

Biogen-მა თავის ორივე კვლევაში მონაწილეთა შედეგები ერთად შეაჯამა და მონაცემთა ქვე-ჯგუფური ანალიზი დაიწყო. ამ დროს მეცნიერები ცდილობენ პაციენტთა ქვე-ჯგუფებიდან საკვლევი პრეპარატის ეფექტების შესახებ მაქსიმალური ინფორმაცია მოიპოვონ. ეს მათ ეხმარება, რომ იდეის სისწორეში დარწმუნდნენ და შემდგომი კვლევა უფრო ზუსტად დაგეგმონ. ინფორმაციის ამგვარი დამუშავება ანალიტიკურ სირთულეს წარმოადგენს და არასწორი ინტერპრეტირების პირობებში შესაძლოა ამან არასწორი დასკვნებისკენ წაგვიყვანოს.

კვლევის მონაცემთა ასეთი ანალიზით ნათელი ხდება, რომ საკვლევ პრეპარატს ნამდვილად აქვს რაღაც გავლენა ამიოლოიდებზე და შესაბამისად, ეს ნიშანია ამ სფეროს მკვლევარი სხვა მეცნიერებისათვის, რათა მათ თავიანთი ანტი-ამილოიდური კვლევები განაგრძონ.

თუმცა, ბიზნესისთვის დამახასიათებელი რისკიანი "ან ყველაფერი, ან არაფერი" მიდგომა მეცნიერებაში აზრს კარგავს. ბიზნესი და მეცნიერება განსხვავებული სამუშაო მოდელებით ხელმძღვანელობენ. ამიტომაც, სამეცნიერო წრეებში არავინ ელოდა კვლევის შედეგების ასეთი სახით ინტერპრეტაციას და ესაა დაეჭვების მიზეზიც. ამას ისიც ემატება, რომ დეტალური ანალიზი არ გამოქვეყნებულა რომელიმე სამეცნიერო გამოცემაში და მეცნიერებსაც არ მისცემიათ საშუალება, რომ კვლევის დეტალებს გაცნობოდნენ. დამატებითი ინფორმაცია მათთვის დეკემბერში დაგეგმილი კონფერენციიდან გახდება ცნობილი. კომუნიკაციის მსგავსი ფორმა ბევრი მკვლევარისთვის გამაღიზიანებელიც აღმოჩნდა.

სამეცნიერო გარღვევა, თუ კომერციული ინტერესი?

Biogen-ს ამერიკის საკვებისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციისთან (FDA) შეხვედრა ორჯერ ჰქონდა: პირველად ივნისში და მეორედ ამ კვირის დასაწყისში, 21 ოქტომბერს. წამლის მასიურ წარმოებამდე ჯერ კიდევ შორია: FDA გარანტიებს არ იძლევა, მათ მხოლოდ მედიკამენტის დასარეგისტრირებლად აუცილებელი საბუთების შევსებაზე გასცეს რეკომენდაცია. მიუხედავად ამისა, კომპანიამ შეხვედრიდან მეორე დღესვე პრესკონფერენცია დააანონსა.

ჟურნალისტებთან გაჟღერებული ხმამაღალი და ოპტიმისტური განცხადებების გარდა, Biogen-ის ხელმძღვანელს, მიშელ ვონეთსოს მძიმე კითხვებზეც მოუწია პასუხის გაცემა. კერძოდ, რამდენად იყო კავშირში ალცჰაიმერის კვლევის შედეგების ახლებურ ანალიზთან კომპანიის კვლევისა და განვითარების დეპარტამენტის ხელმძღვანელის, მიშელ ელერსის თანამდებობიდან წასვლა. მიშელ ვონეთსოს თქმით, ელერსის გადაწყვეტილებას პირადი მოტივი ჰქონდა სარჩულად, თუმცა ამ მოსაზრებას ეჭვით უყურებენ ანალიტიკოსები — ეს შესაძლოა იმის ნიშანი იყოს, რომ კომპანია ისევ არასწორი კურსით მიდის და მარცხისთვის არის განწირული, ან ელერსი არ ეთანხმება Biogen-ის საბჭოს მიერ მონაცემთა ამგვარი ფორმით ინტერპრეტაციას.

22 ოქტომბერს ჩატარებული პრესკონფერენციის შემდეგ, Biogen-ის აქციების ფასმა ნიუ იორკის ბირჟაზე 27%-ით მოიმატა და თითქმის სრულად აანაზღაურა მარტის თვის 18 მილიარდიანი დანაკარგი. დიდი სარგებელი ნახა ამერიკული ფარმაკოლოგიური კომპანიის იაპონურმა პარტნიორმაც: ტოკიოს ბირჟაზე Eisai-ს აქციების ფასმა 18%-ით მოიმატა და დღიურ ზედა ლიმიტს, 6 534 იენს მიაღწია.

ნებისმიერი კომპანია, რომელიც ეფექტურ მედიკამენტს შექმნის მომენტალურად ყველაზე გაყიდვადი წამლის მფლობელი აღმოჩნდება. აღარაფერს ვამბობ სამედიცინო გარღვევაზე. თუმცა, ალცჰაიმერის სამკურნალო საშუალებების შესაქმნელად მიმდინარე რბოლაში მარცხი საკმაოდ ხშირია. ამის გამო ბევრი ფარმაკოლოგიური კომპანია ამ სივრცეს ტოვებს. თუ Biogen-ის განცხადება რეალობას შეესაბამება და მას მართლაც აქვს ეფექტური მედიკამენტის უსაფრთხო ფორმულა, ეს მას წლიურად 10 მილიარდ დოლარზე მეტ მოგებას მოუტანს.

მკაცრი სამეცნიერო სკეპტიციზმი ყველაზე ჯანსაღი ინსტრუმენტია, რაც ამ სფეროში მომუშავე ადამიანს უნდა გააჩნდეს. პირველადი აღფრთოვანების შემდგომ გაჩენილმა ეჭვმა უფრო ფართო სურათი დამანახა — ალცჰაიმერის დამარცხებამდე ჯერ კიდევ შორია და ამგვარი სენსაციური განცხადებები მომავალში შეიძლება კიდევ შეგვხვდეს. თუმცა, სადღაც შორს, გვირაბის ბოლოს სინათლე ნამდვილად მოჩანს.