ჩინეთში მოღვაწე მეცნიერებმა თაგვებს პიგმენტური რეტინიტის წინააღმდეგ უმკურნალეს, რომელიც ამ მღრღნელებში მხედველობის დაკარგვის უმთავრესი მიზეზია. კვლევის ფარგლებში მათ CRISPR-ზე დაფუძნებული ახალი ტექნოლოგია გამოიყენეს, რომელიც ადაპტაციურობით ხასიათდება და შესაძლოა, სხვადასხვა დაავადების გამომწვევ გენეტიკურ მუტაციებს გაუმკლავდეს.

სპეციალისტებმა გენომის რედაქტირების მეთოდი ლებერის ამავროზის მსგავსი დარღვევების მქონე თაგვებზე გამოცადეს. ამ დროს თვალის ბადურას პიგმენტური ეპითელიუმი ზიანდება, არანეირონული უჯრედების ფენა, რომელიც სინათლის მიმართ მგრძნობიარე ჩხირისებრ და ფოტორეცეპტორულ კოლბა უჯრედებს იცავს. საინტერესოა, რომ უსინათლობის მემკვიდრეობითი ფორმების უმეტესობა, მათ შორის პიგმენტური რეტინიტი, ნერვულ ფოტორეცეპტორებში არსებული გენეტიკური ანომალიების გამო ყალიბდება და არა თავად ბადურას პიგმენტურ ეპითელიუმში.

ეს დაავადება დაახლოებით ყოველ 4 000 ადამიანში ერთს აწუხებს და შესაძლოა, 100-ზე მეტი სხვადასხვა გენის მუტაციით იყო განპირობებული. პირველ რიგში, მას მკრთალი სინათლის დაფიქსირებაზე პასუხისმგებელ ჩხირისებრ უჯრედებზე აქვს გავლენა და მათ დისფუნქციას ან სიკვდილს ედება საფუძვლად. ასევე, ზიანდება კოლბა უჯრედები, რომლებიც ფერების დასანახადაა საჭირო.

კვლევაში ჩართულ თაგვებს უმნიშვნელოვანეს ფერმენტ PDE6β-ის გაშიფვრაზე პასუხისმგებელი გენის მუტაციით გამოწვეული პიგმენტური რეტინიტი აღენიშნებოდათ. მათთვის მხედველობის აღსადგენად ავტორებმა ადაპტაციური CRISPR სისტემა, სახელად PESpRY, გამოიყენეს, რომელიც ამა თუ იმ გენეტიკური მუტაციის კორექტირების საშუალებას იძლევა.

PDE6β-ის მიზანში ამოღებით მეცნიერებმა სწორედ ეს გააკეთეს და თაგვების ბადურაში ხსენებული ფერმენტი გაააქტიურეს. შედეგად, ჩხირისებრი და კოლბა უჯრედების დისფუნქციის პრევენცია მოხერხდა, ხოლო სინათლის მიმართ მათი ელექტრული იმპულსები აღდგა. მღრღნელებს ქცევითი ტესტებიც ჩაუტარეს და ნათელყვეს, რომ მათი მხედველობა აღდგა.

ავტორები ამბობენ, რომ ადამიანებისთვის PESpRY სისტემის უსაფრთხოებასა და ეფექტიანობაში დასარწმუნებლად დამატებითი კვლევებია საჭირო, მაგრამ იმასაც აღნიშნავენ, რომ ახალი მეთოდი იმედის მომცემია.

მათი ნაშრომი გამოცემაში Journal of Experimental Medicine გამოქვეყნდა.