მწვავე მიელოიდური ლეიკემია (AML) სისხლის კიბოს ერთ-ერთი ფორმაა, რომელსაც ძვლის ტვინში განუვითარებელი ლეიკოციტების უკონტროლო გამრავლება იწვევს. მართალია, AML-ის მკურნალობა ქიმიოთერაპიითაა შესაძლებელი, თუმცა იგი განკურნების გარანტიას მაინც არ იძლევა.

2019-2022 წლებში მეცნიერებმა პირველი ფაზის კლინიკური ცდები ჩაატარეს და მწვავე მიელოიდური ლეიკემიის მქონე პაციენტებზე რევუმენიბი, კიბოს საწინააღმდეგო პრეპარატი, შეამოწმეს. პირველი და მეორე კვლევის შედეგები ახლახან გამოცემა Nature-ში გამოქვეყნდა.

რევუმენიბი AML-ის მკურნალობისას მართლაც ეფექტიანი აღმოჩნდა. ამასთანავე, ლეიკემიის უჯრედებს წამლის წინააღმდეგ მედეგობა განუვითარდა, რაც მედიკამენტის პოტენციალზე ასევე მიანიშნებს.

რა იწვევს AML-ს და როგორ მოქმედებს რევუმენიბი?

როგორც კვლევის ავტორები გვიხსნიან, AML-ს მუტაციები იწვევს KMT2Ar და NPM1 გენებში, ხოლო კიბოს გამომწვევი მუტაციების პროგრესირებაზე კი ცილა მენინია პასუხისმგებელი. მენინი MEN1 გენშია კოდირებული და ევალება, სხეულს უჯრედების უკონტროლო დაყოფა და ზრდა აარიდოს თავიდან.

ამის ნაცვლად, როგორც ჩანს, AML-ის პაციენტებში მენინი მუტაციებს უწყობს ხელს, რომლებსაც უჯრედების უკონტროლო გამრავლებამდე მივყავართ. მეორე მხრივ, რევუმენიბს მენინის მოქმედების შეჩერება შეუძლია.

პირველი ცდის ფარგლებში მკვლევრებმა მედიკამენტი AML-ის 60 პაციენტზე შეამოწმეს. გარკვეული ხარისხით სიმპტომები მონაწილეთა 53%-ს შეუმცირდა; 60-იდან 18-მა პაციენტმა სრულ რემისიას მიაღწია, ხოლო აქედან 14 მათგანის შემთხვევაში კი ორთვიანი მკურნალობის შემდეგ კიბოს უჯრედთა რიცხვი უკვე შეუმჩნეველ ნიშნულამდე ჩამოვიდა.

ამას გარდა, მედიკამენტის მიმღებ პაციენტებში მეორე კვლევის ავტორებმა შენიშნეს, რომ MEN1 გენებში ახალი მუტაციები ჩნდებოდა, რომლებიც წამლის მიმართ რეზისტენტობის განვითარებას ემსახურებოდა.

კერძოდ, MEN1 გენს მუტაცია უჩნდებოდა, რომელიც რევუმენიბის აქტივობას ანდა შემაკავშირებელ ძალას ამცირებდა. ეს იმაზე მიანიშნებს, რომ ლეიკემია მენინის მუშაობაზე მნიშვნელოვნადაა დამოკიდებული, რაც მიდგომის სისწორეს კიდევ ერთხელ ადასტურებს.

ნაშრომის ავტორები ამტკიცებენ, რომ მათი მიდგომა ტრადიციულ სამკურნალო მეთოდებზე უკეთესია, ვინაიდან იგი ქიმიოთერაპიასთან შედარებით ნაკლებად კომპლექსური და მეტად ეფექტიანია.

უფრო კონკრეტულად, KMT2A ლეიკემიის მქონე ზრდასრულებში დაახლოებით 9%-ია შანსი, რომ წინა სამი მცდელობის შემდეგ სტანდარტული თერაპია შედეგს გამოიღებს, ხოლო რევუმენიბის შემთხვევაში კი 30%-ია იმის ალბათობა, რომ სრული რემისია დადგება ანდა — სრული რემისია ნაწილობრივი ჰემატოლოგიური გამოჯანმრთელებით.

მკვლევრები ამჟამად მეორე ფაზის კლინიკურ ცდებს ატარებენ. ამასობაში ისღა დაგვრჩენია, AML-ისათვის უკეთესი სამკურნალო მეთოდის შექმნას დავუცადოთ, რომელიც მილიონობით ადამიანის ცხოვრებას შეცვლის.