აშშ-ს სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციამ (FDA) ცოტა ხნის წინ ახალი პრეპარატი Hemgenix დაამტკიცა, რომელიც გამოიყენება B ჰემოფილიის, სისხლის შედედების დარღვევის მქონე პაციენტებისთვის. ვინაიდან დაავადება იშვიათია, მას პაციენტთა მცირე ჯგუფზე გამოიყენებენ. მიუხედავად ამისა, პრეპარატი საყურადღებოა, განსაკუთრებით მისი მაღალი ფასის გამო.

ჰემოფილია B გენეტიკური მდგომარეობა, რომელიც კაცებში უფრო ხშირია ვიდრე ქალებში. ეს ის შემთხვევაა, რა დროსაც პაციენტის სხეული არ გამოიმუშავებს კონკრეტული ცილის (Factor IX) საკმარის რაოდენობას. ეს ცილა შედედებასთანაა დაკავშირებული, რომელიც საჭიროა სისხლდენის შესაჩერებლად ტრავმის შემთხვევაში.

ვინაიდან ჰემოფილიით დაავადებულებს სისხლის შედედების მხრივ პრობლემებ აქვთ დაზიანებისას მათ გახანგრძლივებული სისხლდენა ემუქრებათ. მთლიანობაში, ამან შეიძლება გავლენა მოახდინოს სახსრებზე, შინაგან ორგანოებსა და ტვინზე, ნათქვამია FDA დოკუმენტში.

როგორ მუშაობს ახალი წამალი?

პენსილვანიაში დაფუძნებული ფარმაცევტული კომპანიის CSL Behring-ის მიერ შემუშავებული Hemgenix არის ერთჯერადი გენური თერაპიის პროდუქტი, რომელიც ინიშნება ინტრავენური ინფუზიით. ინფუზია შედგება ვირუსული ვექტორებისგან, რომლებიც ატარებენ IX ფაქტორის ცილის წარმომქმნელ გენის ასლს. ეს შემდეგ აისახება პაციენტის ღვიძლში, რათა გაზარდოს ცილის რაოდენობა ორგანიზმში.

წამლის ეფექტიანობა შეფასებული იყო ორ კვლევაში, რომელშიც მონაწილეობდა 57 კაცი. ისინი B ჰუმოფილიით იყვნენ დაავადებულნი. შედეგად პაციენტების უმრავლესობაში წამალმა კარგად იმუშავა.

მოსალოდნელია, რომ მკურნალობა პაციენტებს 3,5 მილიონი დოლარი დაუჯდებათ. თუმცა, ეს შედარებით იაფია, ვიდრე 23 მილიონი დოლარი, რისი გადახდაც აქამდე უწევდათ მსგავს პაციენტებს.

რატომ არის ჰემგენიქსი ასე ძვირი?

კვლევების მიხედვით აშშ-ში B ჰემოფილიით დაავადებული დაახლოებით 8000 პაციენტია. ეს მნიშვნელოვნად ცოტაა სხვა ისეთ დაავადებებთან შედარებით როგორებიცაა გულ-სისხლძარღვთა პრობლემები და სიმსივნე. შესაბამისად, ფარმაცევტული კომპანიები ძირითადად ასეთი დაავადებების საწინააღმდეგო წამლების შექმნაზე მუშაობენ.

ამიტომ, ისეთი დაავადების მკურნალობის შემუშავება, როგორიცაა ჰემოფილია B, შედარებით უგულებელყოფილია ფარმაცევტული კომპანიების მიერ. ეს იმიტომ, რომ რთულია მილიარდები დახარჯო ისეთი წამლის შემუშავებაზე, რომელსაც მხოლოდ რამდენიმე ადამიანი გამოიყენებს.

FDA ასეთ მედიკამენტებს უწოდებს "ობოლ წამლებს" და აჩენს მოტივაციას მათი განვითარებისა და დახვეწის მიზნით. როდესაც მედიკამენტი წარმატებულად ითვლება, წამლის შემქმნელი იღებს ექსკლუზიურ უფლებებს წამლის გაყიდვაზე, ხშირად მაღალ ფასებში.

ჰემგენიქსამდე, ყველაზე ძვირადღირებული მედიკამნეტი ზურგის კუნთოვანი ატროფიის იშვიათი დაავადების სამკურნალო პრეპარატი იყო. ისიც ჰემგენიქსის მსგავსი პრინციპით შეიქმნა.