ჟურნალ The New England Journal of Medicine-ში გამოქვეყნებულ ახალ ანგარიშში მკვლევრები კიბოსთან ბრძოლის კუთხით მნიშვნელოვან წინსვლას აღწერენ. ქიმერული ანტიგენური რეცეპტორის (CAR) T-უჯრედული თერაპიის ორი დოზის მიღების შემდეგ 3 წლის პაციენტი ღვიძლის ავთვისებიანი სიმსივნისგან განიკურნა. 12 თვის შემდეგ ბავშვი დაავადებისგან კვლავ თავისუფალია.

ბიჭს ჰეპატობლასტომა ჰქონდა — ღვიძლის ავთვისებიანი სიმსივნის ერთ-ერთი ფორმა. პირველადი დიაგნოზისას მას ღვიძლის მარცხენა წილში 11,2 სმ x 9,6 სმ x 7,1 სმ. ზომის წარმონაქმნი აღმოაჩნდა, კიბო ფილტვებში იყო მეტასტაზირებული და არსებობდა ნიშნები, რომ ის ძვლებშიც გავრცელდა.

ბიჭმა ქიმიოთერაპიის სამი კურსი ჩაიტარა, რის შემდეგაც ღვიძლის პირველადი სიმსივნე ქირურგიული ჩარევით ამოკვეთეს. ფილტვებზე დამატებით ორი ოპერაციის ჩატარებაც გახდა საჭირო. ამ ჩარევების მიუხედავად, კიბო სწრაფად დაბრუნდა და ფილტვებში ახალი სიმსივნური წარმონაქმნი გაჩნდა.

სწრაფი რეციდივის შემდეგ ბავშვი CARE-ის კვლევაში ჩართეს, რომელიც ადამიანებში ექსპერიმენტული CAR T-უჯრედული თერაპიის პირველ კლინიკური ცდა იყო. ესაა იმუნოთერაპიული მეთოდი, რომელიც პაციენტის იმუნური უჯრედების აღებასა და მათ გენეტიკურ მოდიფიცირებას გულისხმობს, რათა ისინი სიმსივნის წინააღმდეგ მებრძოლ ეფექტიან "ჯარისკაცებად" იქცნენ.

ბიჭმა ექსპერიმენტული მკურნალობის ორი დოზა მიიღო, რომლის ფარგლებშიც საკუთარი T-უჯრედებისგან შექმნილი საშუალება შეუყვანეს. ამისათვის მისი უჯრედები გენეტიკურად შეცვალეს, რათა გლიპიკან-3 (GPC3) ამოეცნო — ცილა, რომელიც ღვიძლის კიბოს დროს დიდი რაოდენობით გვხვდება.

პრეკლინიკურ მონაცემებზე დაყრდნობით, მკვლევრებმა თერაპიაში ისეთი გენებიც ჩართეს, რომლებიც იმუნურ ცილებს — ინტერლეიკინ-15-სა და ინტერლეიკინ-21-ს — გამოიმუშავებს, რათა CAR T-უჯრედების სიცოცხლისუნარიანობა და სიმსივნის განადგურების უნარი გაძლიერებულიყო.

ბიჭს GPC3-CAR თერაპიის ორი ინფუზია ჩაუტარდა. პირველი ინფუზიის შემდეგ ნაწილობრივი შედეგი გამოჩნდა, რაც კომპიუტერული ტომოგრაფიის (CT) სკანირებამ და სისხლში ალფა-ფეტოპროტეინის (ცილა, რომელიც სიმსივნის აქტივობაზე მიუთითებს) დონის შემცირებამ დაადასტურა.

რვა კვირაში მან თერაპიის მეორე დოზა მიიღო, მომდევნო სკანირებებმა კი აჩვენა, რომ დაავადების არანაირი ნიშანი აღარ დარჩა, თუ არ ჩავთვლით ნაწიბურებს. 12 თვის შემდეგ ბავშვი დაავადებისგან კვლავ თავისუფალი იყო. ეს განსაკუთრებით შთამბეჭდავი შედეგია, თუ კვლევაში ჩართვამდე მისი დაავადების სიმძიმეს გავითვალისწინებთ.

აღსანიშნავია, რომ აქამდე მკურნალობის ამ ინოვაციურმა მეთოდმა ეფექტიანობა ძირითადად სისხლის კიბოს მკურნალობის კუთხით აჩვენა. ამის მიუხედავად, 3 წლის პაციენტის კიბოსთან ბრძოლის შთამაგონებელი ისტორია აჩვენებს, რომ მეცნიერები ამ მეთოდის გამოყენებით მყარი სიმსივნეების წინააღმდეგაც მნიშვნელოვან პროგრესს აღწევენ.

"ეს შემთხვევა აჩვენებს, რომ ქიმიოთერაპიის მიმართ რეზისტენტული მყარი სიმსივნის შემთხვევაში ხანგრძლივი და სრული შედეგის მიღება შესაძლებელია სრულად ამბულატორიულ პირობებში, სისტემური ტოქსიკურობის გარეშე", — ამბობს კვლევის ხელმძღვანელი და ბავშვთა ონკოლოგი, დეივიდ სტეფინი, ტეხასის შტატის ქალაქ ჰიუსტონში მდებარე ბეილორის მედიცინის კოლეჯიდან.

როგორც მკვლევრები აღნიშნავენ, ღვიძლის კიბო გლობალურად კიბოსთან დაკავშირებული სიკვდილიანობის მესამე მთავარი მიზეზია, ამიტომ ამ მხრივ პროგრესის მიღწევა იმედისმომცემია — განსაკუთრებით იმის გათვალისწინებით, რომ ექსპერიმენტული CAR T-უჯრედული თერაპიის შედეგად მყარი სიმსივნის მქონე პაციენტში რემისია დადგა.

რა თქმა უნდა, გასათვალისწინებელია, რომ ეს კვლევის ადრეული ფაზის ფარგლებში მხოლოდ ერთი პაციენტის შემთხვევაა. სანამ მკვლევრები ზუსტად გაიგებენ, რამდენად ეფექტიანი და უსაფრთხოა ეს მეთოდი, უნდა ვნახოთ, როგორ რეაგირებენ GPC3-CAR თერაპიაზე სხვა პაციენტები.

"ეს კვლევა გვაძლევს მტკიცებულებას, რომ CAR T-უჯრედების უახლესი მეთოდი, შესაძლოა, ჰეპატობლასტომის წინააღმდეგ უსაფრთხო და ეფექტიანი აღმოჩნდეს. ამასთან, ის GPC3+ მყარი სიმსივნეების მქონე პაციენტებში შემდგომი შეფასების საჭიროებას ცხადყოფს", — ამბობს კვლევის თანაავტორი და ბავშვთა ონკოლოგი, ანდრას ჰეჩეი, სიეტლის ბავშვთა საავადმყოფოდან და ვაშინგტონის უნივერსიტეტიდან.

ტესტირება CARE-ის კვლევისა (ბეილორის მედიცინის კოლეჯში) და სიეტლის ბავშვთა საავადმყოფოში მიმდინარე მსგავსი კლინიკური კვლევის (IMPACT) ფარგლებში გრძელდება. ამ პროცესში კი ახალი თერაპიის ეფექტიანობასა თუ უსაფრთხოებაზე კიდევ უფრო მეტს გავიგებთ.